Sono circa 10 milioni i bambini e i ragazzi in età pediatrica nel nostro paese. La ricerca farmaceutica però non sempre si ricorda di loro. Dei migliaia di farmaci prescritti ai più piccoli, infatti, meno del 50% è stato espressamente studiato per loro e solo il 20% delle molecole approvate in 10 anni per l’uso sull’essere umano è stata testata sui bambini. Di questo e delle linee guida che regolano gli studi clinici sui giovani pazienti si discute in questi giorni al primo Congresso della Società Italiana di Ricerca Pediatrica (Sirp), a Chieti fino al 24 novembre.
“Le somministrazioni farmaceutiche pediatriche sono centinaia di milioni ogni anno, ciononostante la maggior parte dei farmaci attualmente sul mercato sono privi dell’autorizzazione per l’uso specifico nei bambini e vengono somministrati off label”, fa notare il presidente della Sirp Francesco Chiarelli. La legge 648/96 consente infatti nel nostro paese la prescrizione di medicinali con indicazione terapeutica diversa da quella segnalata nel foglietto illustrativo, qualora ci siano dati a supporto dell’uso. Per quanto riguarda i bambini, tuttavia, ci si limita ad adattare le dosi a seconda del peso corporeo, senza tenere conto delle specifiche differenze metaboliche tra le varie fasce d’età.
In Italia, il medicinale più usato dai piccoli è l’amoxicillina con acido clavulanico, antibiotico assunto dal 24% dei bambini. Ma i farmaci off label che vengono prescritti ai giovani pazienti sono moltissimi. “Dagli antibiotici al diclofenac (un antinfiammatorio non steroideo), la morfina, il midazolam (una benzodiazepina usata in anestesia) e l’epinefrina, utilizzata in medicina di emergenza per lo shock anafilattico e l’arresto cardiaco”, spiega Chiarelli. E tra i consumatori ci sono anche i neonati: il 77% dei maschietti e il 74% delle femminucce assume medicinali già prima di aver compiuto un anno di età. Ma la ricerca pediatrica non è ancora praticata come dovrebbe. Chiarelli ricorda infatti che secondo l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) tra il 2004 e il 2009 meno del 10% delle sperimentazioni cliniche ha compreso pazienti in età pediatrica e appena 70 studi sono stati pensati apposta per loro. Fa eccezione il settore oncologico, che negli Stati Uniti vede la partecipazione del 70% dei bambini malati di cancro.
Se gli studi clinici sono necessari per garantire la sicurezza di farmaci e terapie destinate ai più piccoli, è altrettanto fondamentale ricordare che la ricerca pediatrica deve seguire rigide linee guida etiche che rispettino la volontà del bambino, la sua salute e la sua sensibilità, coinvolgendo il paziente in ogni fase dello studio.“I ricercatori sono responsabili di molti aspetti che potrebbero scaturire dalla ricerca: fisici, emotivi e sociali. E le ricerche devono comprendere strategie per minimizzare e limitare ogni possibile ‘distress’ e rischio. Ad esempio somministrare i farmaci per via orale e non iniettiva, oppure utilizzare strategie consolidate per la gestione del dolore, sostegno psicologico e specializzato per comunicare adeguatamente con il bambino”, conclude Chiarelli. “Diffondere anche queste informazioni, apparentemente specifiche, è fondamentale per diffondere la comprensione della ricerca medica, clinica e farmaceutica. Con il congresso vogliamo portare la comprensione alla portata delle persone e delle famiglie e far loro capire che solo studiando di più e meglio potremo mettere a punto terapie adatte ed efficaci per i bambini”.
Riferimenti: Società Italiana di Ricerca Pediatrica
Credits immagine: Courtney Rhodes/Flickr
