Tag: malattie rare

Partirà domenica 11 dicembre e continuerà fino al 18 dicembre la ventisettesima edizione della maratona televisiva per sostenere e finanziare la ricerca sulle malattie genetiche rare

Da Uniamo una fotografia aggiornata su dati, organizzazione socio-sanitaria, associazioni, screening neo-natale, farmaci orfani e registri delle malattie rare

Uno studio coordinato dall’Università di Pavia evidenzia il meccanismo cellulare alla base della ARC: una distribuzione anomala del collagene, a causa del malfunzionamento dell'enzima LH3, per la prima volta implicato in questa malattia

GSK, Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile a tutti i pazienti una terapia genica salvavita

UN TERZO DEI FARMACI autorizzati quest'anno dalla Fda, l'ente regolatorio americano, è stato studiato per combattere una malattia cosiddetta rara perché affligge poche persone....

Inalando il gene non mutato di Cftr, i pazienti affetti da fibrosi cistica presentano un miglioramento della funzionalità polmonare. Lo dimostra un trial di fase 2

Un trattamento combinato di due farmaci migliora la funzionalità respiratoria e la qualità di vita delle persone affette da fibrosi cistica. Come agiscono i due medicinali?

Lo abbiamo chiesto a Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé, l'azienda che sta portando avanti le sperimentazioni su un farmaco a base del Nerve Growth Factor ricombinante umano

Si chiama Alipogene tiparvovec e serve a curare una rara malattia genetica, il deficit di lipoproteina lipasi

Il medicinale sarà rimborsabile dal Sistema sanitario nazionale come stabilito dalla Commissione tecnico scientifica dell’Aifa