Dieci milioni di euro per sostenere la terapia genica in Italia. È il contributo promesso dal colosso farmaceutico GlaxoSmithKline (Gsk) nell’accordo siglato con la Fondazione Telethon e l’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano (Hsr-Tiget). “Un’alleanza di portata storica”, ha affermato il presidente di Tehethon Luca Di Montezemolo.
La collaborazione tra Telethon, il San Raffaele e GSK riguarda la messa a punto di protocolli di terapia genica che utilizzano le cellule staminali autologhe, ovvero ricavate dal midollo osseo del malato. Nello specifico la tecnica prevede diverse fasi. La prima è il prelievo dal paziente delle cellule portatrici della variante genetica dannosa. Seguono poi l’ “eliminazione” del difetto genetico presente tramite l’utilizzo di “vettori virali”- virus completamente innocui utilizzati solo per veicolare i geni funzionanti -, e la reintroduzione delle stesse cellule, ormai “corrette”, nel paziente.
Questo tipo di approccio è già stato in grado di curare, grazie alla ricerca finanziata da Telethon e sviluppata dal San Raffaele, 14 bambini affetti da ADA-SCID, un grave tipo di immunodeficienza che costringe i bambini che ne sono colpiti a vivere in ambienti completamente asettici. La Gsk si occuperà ora dell’industrializzazione di questa terapia e della sua immissione sul mercato. Tecniche analoghe sono, invece, ancora in fase sperimentale per il trattamento di altre malattie genetiche come la leucodistrofia metacromatica, la sindrome di Wiskott Aldrich, la granulomatosi cronica e la beta talassemia.
Riferimenti: Telethon; HSR-Tiget; Gsk
