Cinquanta pazienti con una rara malattia della retina testeranno il collirio a base del Nerve Growth Factor, la molecola che valse il Premio Nobel per la medicina a Rita Levi Montalcini. È infatti partito il primo studio al mondo sul primo farmaco per la retinite pigmentosa: due record tutti italiani.
La retinite pigmentosa è una malattia genetica degenerativa per la quale ad oggi non esiste cura. Interessa circa una persona su 4 mila, si manifesta durante l’adolescenza e porta ad una grave condizione di ipovisione o cecità nell’età adulta. Le cellule colpite sono i fotorecettori: i coni e i bastoncelli, che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello. Il collirio a base di Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF, del tutto simile al NGF naturalmente prodotto dall’organismo umano e che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose) è la prima terapia a essere stata approvata dalla Food and Drug Administration (Fda) e dall’Agenzia Europea per i medicinali (Ema) per una sperimentazione per la retinite pigmentosa. Galileo ha intervistato Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica della Seconda Università di Napoli, a capo della ricerca.
Professoressa Simonelli, come agisce il NGF nella retinite pigmentosa?
“I primi studi hanno mostrato che in alcuni modelli animali della malattia vi è una carenza proprio del NGF; in seguito, sempre in modelli animali, è stato osservato che questa molecola è davvero in grado di rallentare la degenerazione dei fotorecettori ed ha un effetto neuroprotettivo. Infine è stato provato che la sua versione ricombinante umana, somministrata localmente sotto forma di collirio, riesce a raggiungere la retina e il nervo ottico: un presupposto fondamentale per lo sviluppo di un possibile farmaco ad uso topico. Tutti i risultati positivi di queste ricerche ci hanno spinto a cominciare il primo trial clinico al mondo (di fase I/II, ndr.) sugli esseri umani”.
Come si svolgerà lo studio?
“Lo studio coinvolge cinque centri di eccellenza: la Clinica Oculistica della Seconda Università Napoli, quelle dell’Università di Firenze e del San Paolo di Milano, il Policlinico Gemelli e la Fondazione Bietti di Roma. Nella prima fase, già partita, valuteremo la sicurezza e la tollerabilità del collirio su 10 persone. Se sarà dimostrata l’assenza di effetti collaterali, partiremo con la seconda fase dello studio per testarne l’efficacia: altri 40 pazienti dovranno usare il collirio, a base di rhNGF o con un placebo, tre volte al giorno per sei mesi continuativi”.
Quali risultati vi aspettate?
Il risultato sperato è un recupero della visione: in particolare un allargamento del campo visivo e una riduzione della nictalopia, cioè dell’incapacità di vedere in condizioni di scarsa luce. Ma è un obiettivo importante anche solo il rallentamento della progressione della malattia, che valuteremo nei sei mesi che seguiranno la somministrazione. Le buone premesse non mancano: il collirio a base di rhNGF è attualmente in sperimentazione anche per le ulcere della cornea, e i primi risultati sono molto promettenti” (vedi Galileo, “La molecola della Montalcini per riparare la cornea”.
A questo link è possibile trovare un aggiornamento di questo studio.
Credits immagine: Christian Hamel via Wikipedia
