Olio sintetico per combattere la corea di Huntington

Un olio trigliceride sintetico per combattere la corea di Huntington, negli stadi precoci della patologia. È questa la scommessa di un gruppo di ricercatori del Pitié-Salpêtrière University Hospital di Parigi in una ricerca pubblicata su Neurology, per una malattia ancora senza cura.

La corea di Huntington è una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce primariamente le capacità motorie e cognitive e ha un grave impatto sulla memoria a breve termine. Persone affette dalla malattia mostrano gravi sintomi di depressione, difficoltà a parlare e masticare, aggressività e comportamenti compulsivi. Causata da una mutazione autosomica dominante, questa patologia è fortemente ereditaria: il figlio di un soggetto che ha la corea di Huntington ha una probabilità del 50% di contrarla. Una volta che i sintomi si palesano, solitamente tra i 30 e i 50 anni, le aspettative di vita sono di circa 20 anni. Trattandosi di una malattia degenerativa con una così alta incidenza ereditaria è di fondamentale importanza la diagnosi precoce.

Proprio in questa direzione è nato lo studio del gruppo di ricercatori francesi, per testare l’efficacia di dosi controllate di olio trigliceride sintetico sulle cellule nervose. “La nostra ricerca suggerisce che questo farmaco in forma di olio può essere in grado di migliorare il profilo metabolico del cervello nei primi stadi della malattia”, afferma l’autore dello studio Fanny Mochel del Pitié-Salpêtrière University Hospital.

I ricercatori hanno analizzato l’imaging di risonanza magnetica prima, durante e dopo stimolazioni cerebrali confrontando i risultati ottenuti per nove pazienti affetti dalla corea di Huntington ai primi stadi con quelli di tredici persone sane, con età media di circa 46 anni. Gli scienziati hanno osservato che nelle persone sane il metabolismo del cervello aumentava durante la stimolazione per poi ritornare ai valori iniziali. Nei pazienti invece il metabolismo non subiva variazioni.

Per capire come e se modificare questo processo, i ricercatori hanno somministrato a dieci pazienti con la corea di Huntington una terapia a base di trieptanoato di glicerina, che prevedeva assunzione del farmaco tre o quattro volte al giorno per un mese. Lo scopo del trattamento era proprio quello di normalizzare il metabolismo cerebrale. Dopo la terapia i volontari sono stati sottoposti nuovamente al test stimolativo e questa volta il metabolismo è risultato a livelli normali.

“Se confermati in altri studi, i risultati potrebbero rappresentare una speranza per le persone che hanno in famiglia il gene per la corea di Huntington e che alla fine sviluppano la malattia”, continua Mochel. “Sebbene i risultati debbono essere presi con grande cautela, poiché i ricercatori e i volontari erano consapevoli del fatto che stavano assumendo la medicina, abbiamo visto un miglioramento nei movimenti e nelle capacità motorie delle persone con Huntington dopo un mese di terapia”.

Riferimenti:  Neurology, 2015; DOI: 10.1212/WNL.0000000000001214
Credits immagine: ZEISS Microscopy/Flickr CC