E’ il primo successo britannico nel campo della terapia genica, realizzato da un’equipe di medici del Great Ormond Street hospital for children di Londra e comunicato oggi all’agenzia stampa Reuters. Il gruppo, guidato da Adrien Thrasher, ha operato Rhys Evans, un bambino di 18 mesi affetto da immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X (X-SCID). Questa malattia, nota anche come “sindrome del bambino nella bolla”, comporta l’ assenza totale del sistema immunitario e obbliga il paziente a vivere in un ambiente sterile, senza contatti sociali, per evitare infezioni potenzialmente fatali. I medici hanno estratto una parte del midollo osseo di Rhys, lo hanno modificato geneticamente, aggiungendovi una copia corretta del gene difettoso che causa l’X-SCID, e quindi lo hanno ri-iniettato nel bambino. L’operazione ha permesso a Rhys di entrare in contatto con i suoi coetanei senza pericolo. I successi, nel campo della terapia genica, sono ancora piuttosto rari. Il primo intervento riuscito risale al 2000, quando dei medici francesi guarirono due bambini affetti da X-SCID. (m.ca.)
