Buone notizie in arrivo per chi soffre di malattie neurodegenerative, e in particolare di sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Angelo Vescovi, direttore dell’ Associazione Neurothon Onlus (che da oggi cambia nome in Revert) ha infatti appena annunciato che si sono conclusi con esito positivo i trial clinici di fase 1 relativi al trapianto di cellule staminali cerebrali umane per la cura della Sla. “La prima parte della sperimentazione in corso sulla Sla, iniziata il 25 giugno 2012 con il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane scevre da qualsiasi problematica etica e morale”, dicono da Neurothon, “è terminata con successo il 22 marzo 2013. Non sono stati rilevati eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirugica o alle cellule trapiantate, con risultati clinico-chirurgici significativamente migliori della sperimentazione parallela che si tiene in contemporanea negli Stati Uniti”. In virtù di questo successo, l’ Istituto Superiore di Sanità (Iss) e l’ Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), hanno inoltre autorizzato l’avvio della seconda parte della sperimentazione, che prevede il trapianto in zone più alte del midollo spinale.
Il risultato conseguito dai ricercatori è un passo promettente verso una futura terapia. Sebbene sia d’obbligo ricordare che l’obiettivo della sperimentazione, come in ogni studio di fase 1, sia “solo ed esclusivamente quello di valutare la sicurezza delle procedure di trapianto e l’innocuità delle cellule innestate”. La tecnica, messa a punto dallo stesso Vescovi nel 1996, prevede l’innesto delle staminali in tre o sei punti diversi a livello del modollo spinale, per un totale di 5 milioni di cellule inoculate. Le staminali vengono trapiantate in prossimità dei cosiddetti motoneuroni, le cellule nervose che, nei soggetti malati di Sla, muoiono gradualmente, causando la paralisi progressiva dei muscoli.
I test sono stati effettuati su sei pazienti, sui quali “non si sono manifestate complicanze intraoperatorie e anestesiologiche”. In media, i pazienti sono stati dimessi dopo 10 giorni e avviati ai reparti di riabilitazione. Due dei sei pazienti sono deceduti “per l’evoluzione naturale della malattia rispettivamente sette e otto mesi dopo il trapianto”, ma i dati autoptici hanno confermato che la causa della morte non è riconducibile al trapianto subito.
“Siamo soddisfatti e orgogliosi di aver mantenuto la promessa fatta ai nostri sostenitori, ai malati e alle loro famiglie”, sostiene Vescovi, “di avviare una sperimentazione clinica di terapia cellulare sulla Sla. Il nostro è uno studio sperimentale condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici, per una malattia neurologica mortale”. E gli scienziati sono già pronti a guardare al futuro, forti delle autorizzazioni ricevute dalle autorità: “Il passo successivo”, conclude Vescovi, “sarà avviare la seconda parte della sperimentazione, eseguendo il trapianto in regione midollare cervicale, più complesso ma diretto a una regione del midollo più rilevante per il decorso della malattia e quindi foriero, da un punto di vista terapeutico, di risultati più promettenti”.
Via: Wired.it
Credits immagine: Science and Plants for Schools/Flickr
