Tag: anemia mediterranea
Beta talassemia, terapia genica per evitare trasfusioni
Un'unica infusione ha permesso di ridurre o eliminare le trasfusioni di sangue necessarie nella talassemia o anemia mediterranea severa. Il risultato promettente deve essere approfondito e confermato
Verso una terapia genica per l’anemia
Per la prima volta, un gene difettoso per la sintesi dell'emoglobina è stato sostituito con successo. Su Nature, i risultati della sperimentazione su un diciottenne
Speranze dalla terapia genica
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon hanno dimostrato la validità di questo approccio nella cura della beta-talassemia. I risultati su Pnas