Tag: terapia genica

Due sperimentazioni per curare la forma più grave di talassemia, quella trasfusione-dipendente, con la terapia genica sono in corso in Italia. E un protocollo è al vaglio dell'EMA con iter accelerato

Tutto è pronto per l’inizio della sperimentazione sui neonati affetti dalla forma più grave della malattia. Il primo centro a partire sarà il Policlinico Gemelli a Roma

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’approvazione della prima Car-T per due tumori del sangue. Si avvicina al letto dei malati la innovativa cura che usa le cellule del malato ingegnerizzate per combattere il suo cancro

Un team del King’s College di Londra ha sviluppato una terapia genica che consente di riparare i danni al midollo spinale e di ridare il controllo degli arti superiori nei ratti

Migliore conoscenza delle basi genetiche della malattia e strategie terapeutiche più maneggevoli. Elena Santagostino, presidente dell'Associazione Italiana Centri Emofilia, ci racconta le novità nel campo di questa malattia rara

Su Nature Genetics il racconto di alcuni ricercatori che sono riusciti, in vitro, a ripristinare la produzione di emoglobina fetale, introducendo "mutazioni benefiche" con la tecnologia CRISPR. Un approccio che potrebbe essere usato per terapie contro la beta talassemia e l'anemia falciforme

Secondo gli oncologi pediatrici del Children's Hospital of Philadelphia la terapia Car T sarebbe efficace e sicura nella cura dei giovani pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta. I risultati dello studio sul New England Journal of Medicine

Le terapie geniche basate sul sistema di editing del dna Crispr-Cas9 potrebbero subire un arresto sull’essere umano: nel nostro sangue ci sarebbero anticorpi per difenderci da queste proteine batteriche

Uno studio americano ha dimostrato come la terapia genica sia stata in grado di ripristinare i livelli normali di glucosio nel sangue dei topi con diabete di tipo 1. Ecco come

Un team di ricercatori statunitensi ha modificato geneticamente le cellule staminali del sangue per produrre linfociti “killer” che riconoscono ed eliminano le cellule infettate da hiv, costituendo una protezione a lungo termine contro l’Aids