Tag: terapia genica
Come spegnere il cromosoma della sindrome di Down
Secondo uno studio su Nature, è possibile inattivare la copia in eccesso del cromosoma 21 che causa la malattia e correggerne i difetti in un modello cellulare
Staminali e virus Hiv contro le malattie genetiche rare
I ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon raccontano su Science il successo di una terapia genica su leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich
La terapia genica si fa sui mitocondri
Sostituire i mitocondri all'interno di ovociti umani ora è possibile. Una tecnica che eviterebbe la trasmissione di alcune malattie genetiche da madre a figlio
Olimpiadi 2012, arriva il doping genetico?
A pochi giorni dell’apertura dei Giochi di Londra, Nature dedica un dossier al rapporto tra scienza e sport: presto l’ingegneria genetica potrebbe trasformare chiunque in un super maratoneta
Terapia genica, il primo farmaco approvato dall’Ema
L’agenzia europea per i medicinali ha approvato l’uso di Glybera per pazienti affetti da deficit della lipasi lipoproteica. Ora manca il verdetto della Commissione Europea
Distrofia di Duchenne, verso una terapia epigenetica
Una terapia che riesce a regolare l’espressione dei geni e bloccare la malattia ai primi stadi. Intervista a Pier Lorenzo Puri, del Dulbecco Telethon Institute alla Fondazione Santa Lucia-Ebri, che nel 2012 inzierà la prima sperimentazione
Gsk, Telethon e San Raffaele per la terapia genica
Il colosso farmaceutico ha stretto un accordo da dieci milioni di euro con Telethon e l’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano per la messa a punto di protocolli di terapia genica e della loro immissione sul mercato
Verso una terapia genica per l’anemia
Per la prima volta, un gene difettoso per la sintesi dell'emoglobina è stato sostituito con successo. Su Nature, i risultati della sperimentazione su un diciottenne
L’adenovirus prende forma
Due studi su Science rivelano la struttura tridimensionale del virus che potrebbe essere usato come vettore di geni
Staminali contro la distrofia
Attraverso il trapianto di cellule embrionali, i ricercatori sono riusciti a ristabilire parte della funzionalità muscolare in topi con la malattia di Duchenne