Tag: terapia genica

Secondo uno studio su Nature, è possibile inattivare la copia in eccesso del cromosoma 21 che causa la malattia e correggerne i difetti in un modello cellulare

I ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon raccontano su Science il successo di una terapia genica su leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich

Sostituire i mitocondri all'interno di ovociti umani ora è possibile. Una tecnica che eviterebbe la trasmissione di alcune malattie genetiche da madre a figlio

A pochi giorni dell’apertura dei Giochi di Londra, Nature dedica un dossier al rapporto tra scienza e sport: presto l’ingegneria genetica potrebbe trasformare chiunque in un super maratoneta

L’agenzia europea per i medicinali ha approvato l’uso di Glybera per pazienti affetti da deficit della lipasi lipoproteica. Ora manca il verdetto della Commissione Europea

Una terapia che riesce a regolare l’espressione dei geni e bloccare la malattia ai primi stadi. Intervista a Pier Lorenzo Puri, del Dulbecco Telethon Institute alla Fondazione Santa Lucia-Ebri, che nel 2012 inzierà la prima sperimentazione

Il colosso farmaceutico ha stretto un accordo da dieci milioni di euro con Telethon e l’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano per la messa a punto di protocolli di terapia genica e della loro immissione sul mercato

Per la prima volta, un gene difettoso per la sintesi dell'emoglobina è stato sostituito con successo. Su Nature, i risultati della sperimentazione su un diciottenne

Due studi su Science rivelano la struttura tridimensionale del virus che potrebbe essere usato come vettore di geni

Attraverso il trapianto di cellule embrionali, i ricercatori sono riusciti a ristabilire parte della funzionalità muscolare in topi con la malattia di Duchenne