MANCA davvero poco, qualche settimana, e poi la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma) sarà una realtà, anche in Italia. A partire per primo sarà il Policlinico Gemelli di Roma che nei prossimi giorni riceverà la visita dell’azienda – AveXis, acquisita da Novartis nei mesi scorsi – per controllare che tutto sia pronto per poter arruolare i bambini. “Ci aspettiamo che non ci siano ritardi e di poter iniziare nelle prossime settimane l’accoglienza dei primi casi – spiega Eugenio Mercuri, direttore della struttura complessa di Neuropsichiatria Infantile – .
La sperimentazione riguarderà piccoli sotto i 6 mesi di età affetti dalla forma più grave della malattia, la Sma1, che non siano già in trattamento con altri farmaci”.
