La terapia genica potrebbe essere una strada percorribile per trattare l’anemia di Cooley (beta talassemia), una grave malattia ereditaria del sangue. Ad aprire questa via sono i ricercatori italiani dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano che hanno portato a termine con successo gli studi pre-clinici su topi e cellule umane. Lo studio, guidato da Giuliana Ferrari, è stato pubblicato su una rivista della European Molecular Biology Organization, l’Embo Molecular Medicine.
La beta talassemia colpisce gli individui che ereditano da entrambi i genitori un particolare gene recessivo. Queste persone non producono la beta globulina – una componente dell’emoglobina, la proteina che nei globuli rossi cattura l’ossigeno e lo distribuisce a tutti i tessuti – sono costrette a continue trasfusioni e, quando possibile, al trapianto del midollo osseo (circa il 25% dei casi).
L’idea alla base della terapia genica per la talessemia è di prelevare cellule staminali del sangue (quindi adulte, che si trovano nel midollo osseo), correggerle sostituendo almeno uno dei due geni “difettosi” con un gene “buono”, e reintrodurle nel paziente affinché si specializzino in cellule del sangue completamente funzionanti, in grado cioè di produrre la beta-globulina.
L’équipe di Ferrari ha mosso i primi fondamentali passi in questa direzione. I ricercatori sono infatti riusciti a introdurre il gene funzionante della beta-globulina nel Dna di un vettore virale (un virus assolutamente innocuo, usato solo come “contenitore” e come “trasporto” dei geni che si vogliono portare nella cellula) chiamato Globe. Il vettore virale è stato quindi usato per trasferire il gene in alcune staminali del sangue coltivate in laboratorio. Si è così ristabilita la corretta produzione della globulina senza che questo interferisse con le funzioni cellulari e con l’integrità del Dna umano. Il passo successivo sarà quello di reintrodurre le cellule staminali “corrette”, e in grado di produrre un’emoglobina completamente funzionante, nei pazienti talassemici. Come già è stato fatto con successo nei topi.
Riferimenti: Embo Molecular Medicine DOI: 10.1002/emmm.201000083
Ma quello che non vogliono dire, perche’ lo sanno essemdo stati da noi (siamo una equipe di studiosi, medici e ricercatori indipendenti) e’ che quelle proteine che mancano ai malati anche di talassemia, non e’ solo perche’ il gene e’ difettoso, ma e’ anche perche’ con i vaccini, che si propinano da diverse generazioni all’ignara popolazione mondiale, si generano oltre alle mutazioni genetiche trasmissibili com in questo caso…., anche malfunzioni cellulari con immediata alterazione della funzione di preparazione di proteine e della loro specializzazione.
Queste sono le vere e concrete cause anche della talassemia….
Con i Vaccini si crea, si mantiene, e si aumenta il mercato dei malati tanto caro a Big Pharma e relatica filiera…..OMS, CDC, FDA, EMEA, AIFA. Ministeri della “sanita”, ordini dei medici, medici impreparati dalle Universita’ al servizio di Big Pharma…
Nali sei grande! pero’ capisco la meta’ delle cose che scrivi….:)
La tecnica cui si fa riferimento è la stessa sperimentata dal Prof. Michel Sadelen di New York o si tratta di uno studio di ricerca diverso ? In ogni caso per quando è prevista la trasposione sul
versante clinico della scoperta sopra descritta?
Infiniti ringraziamenti per quanto farete al riguardo. Cordiali saluti
ed un felice 2016 anche per il Vs. impegno nel campo della terapia genica sul fronte della Talassemia.